Obat penyakit langka atau penyakit berat sudah pasti lebih mahal dari obat biasa. Bandingkan, harga obat sakit kepala Panadol yang hanya Rp 10.000 per strip, sementara obat kanker Avastin harganya sekitar Rp 4.500.000 per 100 mg.
Dalam websitenya, politisi Amerika Serikat Jared Huffman mengatakan biaya obat resep sudah mencapai USD 500 Milyar per tahun. Angka ini lebih besar dari nilai total perusahaan mobil listrik Tesla (USD 409.69 Milyar – 16 Oktober 2020), salah satu perusahaan top Amerika Serikat.
Di Amerika Serikat, obat penyakit langka kira-kira memakan porsi 30% dari USD 500 Milyar tersebut. Padahal, resep yang ditulis untuk obat penyakit langka hanya sekitar 2% dari seluruh total resep obat. Gile, mahal banget ya?
Semahal apa sih? Berikut obat-obat penyakit langka termahal di dunia (semua obat ini dijual di Amerika Serikat, karena negara tersebut punya akses obat terbanyak di dunia).
10. Ilaris
Gambar Ilaris, sumber: medgazette24.com
Nama generik: canakinumab
Perusahaan: Novartis
Penjualan (2019): USD 671 juta
Ilaris adalah obat yang berfungsi mengobati periodic fever syndrome, dimana penderitanya mengalami demam dan radang tanpa infeksi virus atau bakteri. Penyakit ini cukup langka, menginfeksi 5 dari 10.000 orang. Periodic fever syndrome biasanya merupakan penyakit keturunan. Ilaris disetujui FDA (BPOMnya Amerika Serikat) pada bulan Juni 2009.
Gambar Demam tanpa sebab, gejala periodic fever syndrome
Selain periodic fever syndrome, Ilaris juga bisa mengobati Still’s disease, termasuk Adult-Onset Still’s Disease (AOSD) dan Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (SJIA). Adapun penyakit ini menyerang persendian, sehingga sering dikira arthritis atau rematik. Diduga, AOSD merupakan penyakit autoimun.
Berapa biaya Ilaris?
Menurut America’s Health Insurance Plans (AHIP), biaya pengobatan selama setahun dengan Ilaris adalah sekitar USD 379.000 sampai dengan USD 462.000. Dalam Rupiah, pengobatan Ilaris bisa mencapai IDR 6,8 Milyar dalam setahun.
9. Demser
Gambar Demser, sumber: ndclist.com
Nama generik: metyrosine
Perusahaan: Bausch Health Companies Inc.
Penjualan (2019): USD 14 juta
Demser adalah obat untuk pasien pheochromocytoma. Penyakit ini menimbulkan hipertensi pada pasien. Pheochromocytoma dikategorikan sebagai tumor langka. Asal muasalnya juga tidak jelas, entah akibat genetik atau lingkungan. Kurang dari 1% penderita darah tinggi mengidap penyakit ini. Kabar baiknya, 90% tumor pheochromocytoma bersifat jinak.
Gambar Gejala darah tinggi
Jadi, 10% tumor pheochromocytoma bersifat ganas, dan disinilah Demser berperan. Selain itu, Demser juga digunakan untuk pengobatan sebelum pasien dioperasi (tensi tinggi sangat berbahaya dioperasi). Demser bisa juga digunakan untuk pengobatan jangka panjang.
Gambar Kerusakan pada kelenjar adrenal pasien pheochromocytoma
Demser dijual dalam bentuk kapsul 250 mg. Orang dewasa dan anak-anak di atas usia 12 tahun dapat mengkonsumsi 500 mg metyrosine per hari. Maksimum dosis per hari adalah 4.000 mg.
Berapa biaya Demser?
Menurut AHIP, pengeluaran pasien selama setahun untuk pengobatan Demser adalah sekitar USD 96.000 hingga USD 472.000. Kalau diRupiahkan, hampir IDR 7 Milyar.
8. Folotyn
Gambar Folotyn, sumber: folotyn.com
Nama generik: pralatrexate
Perusahaan: Acrotech Biopharma LLC
Penjualan (2018): USD 48 juta
Folotyn adalah obat kanker darah untuk peripheral T-Cell lymphoma (PTCL), yaitu jenis non-Hodgkins’s lymphoma yang agresif. Obat ini digunakan sebagai usaha terakhir bagi pasien yang tidak merespons medikasi lainnya.
Gambar Pasien PTCL, sumber: cureus.com
PTCL termasuk penyakit langka, sekitar 10-15% dari semua kasus non-Hodgkin’s lymphoma. Kemungkinan bertahan hidup selama 5 tahun untuk pasien penyakit ini adalah 25-40%, tergantung dari subtipe penyakitnya. Folotyn diberikan ke pasien dalam bentuk injeksi. Pasien disarankan untuk meningkatkan dosis vitamin B12 dan asam folat sebelum diobati dengan Folotyn.
Berapa biaya Folatyn?
Menurut AHIP, biaya pengobatan selama setahun dengan Folotyn adalah sekitar USD 345.000 hingga melebihi USD 500.000. Atau sekitar IDR 7,3 Milyar.
7. Soliris
Gambar Soliris, sumber: nationalpost.com
Nama generik: eculizumab
Perusahaan: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Penjualan (2019): USD 3.946,4 juta
Sebelum mendiskusikan Soliris, pernahkah Anda memperhatikan warna air seni atau urin Anda? Warna air seni pada orang normal biasanya putih atau kuning. Sekarang mari kita lihat warna urin dibawah ini.
Gambar Sampel urin pasien PNH, sumber: step1.medbullets.com
Aneh bukan? Pernahkah warna urin Anda segelap urin tersebut pada pukul 7 pagi? Ini adalah sampel urin dari pasien dengan penyakit PNH. Warna gelap berasal dari sel darah merah yang rusak dan pecah. Penyakit inilah yang diobati dengan Soliris.
Sekarang, kembali ke Soliris. Sempat menjadi obat termahal di dunia, Soliris adalah obat untuk penyakit-penyakit berikut:
- Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) yang baru saja kita bahas, dimana Soliris berfungsi mencegah kerusakan sel darah merah (darah pasien PNH cenderung mudah membeku)
- Penyakit darah kronis langka bernama atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS), tapi tidak untuk pasien dengan Shiga toxin E. coli
- Penyakit kelainan saraf dan otot bernama Myasthenia Gravis (gMG) yang memiliki antibodi anti-acetylcholine receptor (AChR)
- Penyakit autoimun langka neuromyelitis optica spectrum (NMOSD) yang memiliki antibodi anti-aquaporin-4 (AQP4). Adapun NMOSD menyerang sistem saraf pusat, terutama saraf mata dan saraf tulang belakang.
Berapa biaya Soliris?
Menurut WellRx, biaya pengobatan pasien selama setahun dengan Soliris adalah sekitar USD 600.000 ke atas. Hampir IDR 9 Milyar.
Pasien PNH di Indonesia
Sudah ada beberapa pasien PNH di Indonesia, baik yang terdiagnosa maupun tidak terdiagnosa. Sayangnya, obat Soliris tidak bisa diakses di Indonesia, harus dibeli dari luar negeri.
6. Actimmune
Gambar Actimmune, sumber: indiamart.com
Nama generik: interferon gamma-1b
Perusahaan: Horizon Pharma
Sering dengar osteoporosis? Nah, Actimmune ini digunakan untuk mengobati lawannya osteoporosis, yaitu osteopetrosis. Alih-alih tulang keropos, tulang pasien osteopetrosis ini sangat tebal sampai tahap abnormal.
Gambar Pasien Osteopetrosis, sumber: wikiwand.com
Selain osteopetrosis, Actimmune juga digunakan untuk mengurangi infeksi akibat granulomatous disease. Granulomatous adalah penyakit yang mengakibatkan kondisi kekurangan daya tahan tubuh, sehingga tubuh mudah terserang bakteri dan fungi.
Berapa biaya Actimmune?
Menurut WellRx, biaya pengobatan pasien selama setahun dengan Actimmune adalah sekitar USD 700.000. Kalau diRupiahkan, sekitar IDR 10,3 Milyar.
5. Lumizyme
Gambar Lumizyme, sumber: lumizyme.com
Nama generik: alglucosidase alfa
Perusahaan: Sanofi-Genzyme
Lumizyme adalah obat untuk mengobati penyakit Pompe (Pompe disease). Kita tahu, sumber energi tubuh berasal dari gula atau glikogen yang dicerna oleh tubuh. Untuk mencerna glikogen, diperlukan enzim acid alpha-glucosidase.
Para penderita penyakit Pompe, enzim ini tidak cukup banyak untuk mencerna glikogen. Akibatnya, terjadi penumpukan glikogen pada organ-organ tubuh.
Penumpukan glikogen yang gagal dicerna ini merusak sel organ-organ tersebut. Maka, gejala penyakit Pompe biasanya kesulitan bernapas (karena otot diafragma melemah). Penyakit Pompe bisa diderita anak balita maupun orang dewasa berbagai umur.
| Gejala pada Bayi | Gejala pada Anak-anak / Orang Dewasa |
| Jantung membesar (Hypertrophic cardiomyopathy) | Kelemahan pada otot pada tangan dan kaki, sakit pada pundak dan pinggul |
| Kelemahan pada otot pernapasan diafragma dan lainnya | Kesulitan bernapas karena otot diafragma terus melemah |
| Organ hati yang membesar karena gagal jantung | |
| Lidah yang besar |
Sumber: https://www.youtube.com/watch?v=ecRCw4NKcJ8
Jadi, bagaimana cara kerja obat Lumizyme? Mudah sekali. Obat ini menggantikan enzim acid alpha-glucosidase sehingga tubuh pasien Pompe dapat mencerna glikogen. Dan bisa bernapas tanpa sakit.
Tidak ada yang tahu bagaimana seseorang bisa terkena penyakit Pompe. Yang jelas, penyakit ini adalah penyakit genetik autosomal recessive. Artinya, kedua orang tua memiliki gen yang bisa menyebabkan anaknya mengidap Pompe. Jadi, sebelum nikah hati-hati ya. Cek dulu genetik diri sendiri dan calon pasangan.
Berapa biaya Lumizyme?
Harga obat Lumizyme adalah USD 870 per botol 50 mg. Satu pasien rata-rata butuh 56 botol per bulan (jika berat pasien 70 kg). Alhasil, kisaran harga Lumizyme adalah USD 584.640 per tahun. Sekitar IDR 8,6 Milyar.
Tapi, obat ini tidak bisa dipakai setahun saja, karena penyakit Pompe tidak bisa sembuh. Pasien terus memerlukan enzim acid alpha-glucosidase untuk mencerna glikogen. Obat ini harus digunakan seumur hidup. Jadi, silakan Anda hitung sendiri totalnya berapa.
Pilihannya antara IDR 8,6 Milyar per tahun atau tidak bisa bernapas. Waduh!
Kasus Penyakit Pompe di Indonesia
Belum lama ini di Indonesia sudah ada pasien pertama yang didiagnosa penyakit Pompe. Namanya adalah Pinandito Abid Respati atau akrab disapa Dito. Gejala awal Dito antara lain jantung membesar, infeksi paru, dan kesulitan bernapas. Kini, orang tua Dito menggalang dana lewat kitabisa.com.
Gambar Dito, pasien Pompe, sumber: kitabisa.com
4. Carbaglu
Gambar Carbaglu, sumber: carbaglu.com
Nama generik: carglumic acid
Perusahaan: Recordati
Sekarang kita sudah tahu bahwa kekurangan enzim efeknya mahal sekali. Seperti Lumizyme, Carbaglu juga merupakan terapi enzim. Carbaglu adalah obat berbentuk tablet untuk mencegah penumpukan zat amonia dalam darah akibat kekurangan enzim NAGS.
Tanpa enzim NAGS, tidak ada yang mencerna zat amonia dalam tubuh. Amonia yang berlebihan akan mengakibatkan kadar nitrogen tinggi dalam darah. Akibatnya, koma dan kematian.
Berapa biaya Carbaglu?
Harga Carbaglu adalah USD 200 per 200 mg tablet. Untuk orang yang beratnya 70 kg, obat yang diperlukan adalah 3.500 mg per hari atau 18 tablet (USD 3600 per hari). Totalnya USD 1.3 juta atau IDR 19 Milyar per tahun.
3. Brineura
Gambar Brineura, sumber: brineura.com
Nama generik: cerliponase alfa
Perusahaan: BioMarin Pharmaceuticals
Brineura adalah obat untuk mengobati penyakit Batten (Batten disease). Penyakit Batten umumnya menyerang anak usia 5 sampai 10 tahun. Batten menyebabkan kerusakan otak dan sistem saraf. Gejala penyakit keturunan ini antara lain:
- Kejang
- Perubahan kepribadian dan kebiasaan
- Dementia atau pikun
- Kemampuan bicara dan bergerak yang semakin memburuk
Gambar Penyakit Batten, sumber: BBC News
Berapa biaya Brineura?
Menurut Fortune, harga obat Brineura adalah USD 700.000 untuk pemakaian selama setahun. Sama seperti Lumizyme dan Carbaglu, Brineura bersifat menggantikan enzim yang hilang dalam tubuh. Artinya, pengobatan IDR 10.3 Milyar per tahun ini tidak hanya setahun saja.
2. Ravicti
Gambar Ravicti, sumber: davidwhitephoto.com
Nama generik: glycerol phenylbutyrate
Perusahaan: Horizon Pharma plc
Seperti Carbaglu, Ravicti adalah obat untuk mencegah penumpukan amonia dalam darah. Seperti kita ketahui, terlalu banyak amonia dalam darah bisa mengakibatkan kerusakan otak, koma, atau kematian. Ravicti berbentuk cairan dan dikonsumsi melalui mulut.
Berapa biaya Ravicti?
Biaya yang dikeluarkan untuk pengobatan per pasien dengan Ravicti adalah USD 1.22 juta per tahun. Sekitar IDR 17.9 Milyar.
Jadi, sudah siap untuk obat termahal di dunia tahun 2020?
Zolgensma
Gambar Zolgensma, sumber: ekurd.net
Nama generik: onasemnogene abeparvovec-xioi
Perusahaan: Novartis
Gambar Spinal Muscular Athropy, sumber: medicalnewstoday.com
Zolgensma adalah obat untuk penyakit anak khusus yaitu Spinal Muscular Atrophy. Penderita Spinal Muscular Athrophy memiliki kesulitan bernapas, mengangkat kepala dengan leher, dan menelan. Obat terobosan baru yang baru disetujui bulan May 2019 ini sudah terbukti berhasil menyelamatkan nyawa.
Zolgensma menggantikan Glybera yang sudah tidak dipasarkan lagi. Singkat cerita, Zolgensma adalah obat terapi genetik.
Berapa biaya Zolgensma?
USD 2,125 juta per pasien. Atau IDR 31,2 Milyar. Kabar baiknya, hanya diperlukan satu kali treatment untuk bisa sembuh. Yay!
Kesimpulan: Dua Solusi untuk Calon Orang Tua
Kebanyakan penyakit langka yang dijelaskan di atas merupakan penyakit kelainan genetik. Maka, sebenarnya sebelum menikah dan berkeluarga, Anda dan calon pasangan perlu melakukan tes DNA atau tes genetik.
Tes DNA atau genetik ada bermacam-macam, jadi jangan salah pilih. Tentunya, tes untuk mengecek adanya bawaan genetik penyakit langka (carrier screening) berbeda harga dengan tes DNA paternity (mengecek identitas ayah kandung).
Iran merupakan salah satu negara yang mewajibkan premarital genetic testing atau tes genetik sebelum menikah. Biaya tes genetik mulai dari USD 100 (IDR 1,4 juta) hingga lebih dari USD 2.000 (IDR 29 juta), masih jauh lebih murah dari biaya obat-obatan di atas.
Solusi lainnya adalah dengan memiliki asuransi yang bisa dipakai di luar negeri dan limitnya besar. Berobat di luar negeri bukan untuk gaya, tapi untuk keselamatan calon buah hati Anda sendiri. Karena, banyak sekali obat penyakit yang tidak dijual di Indonesia.
Silakan baca 13 Hal Penting dalam Memilih Asuransi Kesehatan atau langsung hubungi
